Nucleosome.jpg

Genové inženýrství dříve nebo později naprosto změní náš svět. Slibujeme si od něj vše, od opravy neléčitelných genetických poruch, přes zničení rezistentních mikrobů, zlepšení kvality našich potravin až po oživení dávno vyhynulých druhů, jako je třeba mamut nebo šavlozubý tygr. Tento příslib z větší části způsobila technologie CRISPR, která je v posledních letech mezi vědci stále populárnější a umožňuje oproti dřívějších technikám velice přesnou manipulaci s DNA.

Vědci z Japonska nyní přišli s novým způsobem editace genetických informací, který kromě CRISPR využívá systém pro opravdu DNA a umožňuje tak změnit i jen jediné písmeno v celém genomu. Tým vědců, který tuto technologii odhalil, ji označuje za "absolutně přesnou".

Tato nová technika byla vědci pojmenována MhAX, což je zkratka pro Microhomology-Assisted eXcision. Jak už to bývá, byla vlastně vyvinuta omylem, když se vědci snažili lépe porozumět tomu, jak jednotlivé mutace DNA, známé jako jednonukleotidový polymorfismus (single nucleotide polymorphisms nebo zkráceně SNP) přispívají k dědičným chorobám. K tomu, aby vědci prokázaly, že tyto mutace skutečně způsobují dědičné choroby, potřebovali zkoumat rozdíly mezi geneticky téměř shodnými buňkami - dvojčaty.

Technologie MhAX byla vyvinuta omylem, když vědci potřebovali pro svůj výzkum připravit geneticky téměř identické buňky.

Technologie MhAX byla vyvinuta omylem, když vědci potřebovali pro svůj výzkum připravit geneticky téměř identické buňky. [Kyoto University / Knut Woltjen]

Problémem je, že takovéto buňky, které se od sebe liší pouze jedinou mutací v DNA, je nesmírně obtížně vypěstovat. A právě z této snahy o jejich vypěstování vyšla technologie MhAX, která vědcům dovolila místo pěstování buňky s nepatrně odlišnou DNA vzít dvě identické buňky a v jedné z nich DNA nepatrně změnit.

Aby bylo možné provést takto neuvěřitelně přesný zásah do genetické informace, musejí nejprve vědci do DNA vložit fluorescenční gen, který jim pomůže identifikovat buňky, které upravují. Vědci tedy vytvoří klon části DNA buňky, jeho konce "připojí" k fluorescenčnímu genu a stříhají DNA pomocí CRISPRu. Poté použijí ještě systém pro opravdu DNA známý jako microhomology-mediated end joining, který ji umožní opětovně fluorescenční gen odstranit. Výsledkem je DNA, ve které je pozměněna pouze jedna jediná báze.

Toto zacílení a manipulace s jedním jediným genem je neuvěřitelně přesné a mocné. "Naším cílem bylo vyvinout technologii pro manipulaci s DNA, která by nám umožnila pochopit mechanismy stojící za vznikem dědičných chorob, což by následně vedlo k novým léčebným možnostem." uvedl v tiskovém prohlášení doktor Knut Woltjen, vedoucí vědeckého týmu. "Jsme si jistý, že MhAX bude mít mnohem širší možnosti využití a bude to ideální nástroj pro použití při genových terapiích."